原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)，是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数<30×109/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d);2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

鲍计章教授、黄琨教授、刘婷婷教授、王秀芹教授

鲍计章 教授

上海市中医医院血液科副主任 中医内科学教研室副主任 硕士生导师 医学博士

美国加州大学欧文分校访问学者暨博士后

中国民族医药学会血液病分会副秘书长

中华中医药学会血液病分会青年委员

上海市中西医结合学会血液病专业委员会委员兼秘书

第六批全国老中医药专家学术经验继承人

上海市“杏林新星”

上海市教委高校选拔培养优秀青年教师计划

上海高校中青年教师国外访学进修计划

上海中医药大学高峰高原学科临床人才

上海中医药大学首届杏林传承人才

先后主持国家自然科学基金面上项目、上海市科委中医重点项目等课题共8项

专家观念

对于ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，鲍计章教授认为：“激素治疗副反应大，无法长期维持血小板计数。

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女 年龄：47岁 初始血小板水平：21×10⁹/L激素不佳情况：激素无效

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕(50mg，qd)治疗后，血小板计数升高至69×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

黄琨 教授

张家港市第一人民医院 血液科主任 主任医师

张家港市医学会血液分会副主任委员

江苏老年医学会血液分会委员

江苏省研究型医院血栓止血分会会员

苏州医学会血液学分会MDS/MPN工作组副组长

临床工作多年，有丰富的临床经验

在国内外期刊上发表多篇文章

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，黄琨教授认为：“ITP患者的治疗目标为提升患者的血小板水平、降低患者的出血风险、改善患者的生活质量、停药后血小板仍能保持稳定。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女

年龄：47岁

初始血小板水平：26×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为26×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕(50mg，qd)治疗后，血小板计数升高至105×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现，之后血小板仍维持在理想水平。

刘婷婷 教授

上海交通大学医学院附属仁济医院血液科 副主任医师 硕士生导师 医学博士

美国临床肿瘤学会(ASCO)国际会员，亚太血液学会(APHCON)国际会员

Experimental and Therapeutic Medicine、Molecular Medicine Reports、Oncology Reports等杂志审稿人

获省科技进步一等奖一项，主持国家自然科学基金青年基金1项，主持教育部博士后基金面上项目1项，主持省市级课题2项

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘婷婷教授认为：“ITP患者的治疗目标有改善患者的生活质量、提高血小板计数、防止出血、将药物治疗毒性降至最低。

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：62岁

初始血小板水平：10×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素用药为每日三次(tid)，艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至47×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

王秀芹 教授

上海市同济医院血液科 副主任医师

上海女医师血液协会委员

上海医学会血液专业实验诊断学组委员

擅长领域：各种血细胞减少症，如再生障碍性贫血、溶血性贫血、血小板减少、骨髓增生异常综合征等疾病的诊断与救治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王秀芹教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者的血小板计数达安全水平，减少临床出血，改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：32岁

初始血小板水平：2×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为2×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕(50mg，qd)治疗后，血小板计数升高至131×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.