原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)，是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数<30×109/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d);2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素治疗无效的后续临床治疗选择